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　　今天主要是忍不住給大家安利一個好用的東西—真實世界數(shù)據(jù)（Real World Data，RWD）。

　　NMPA在2020年11月年發(fā)布了《真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)療器械臨床評價技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》。其實，這個真實世界數(shù)據(jù)說起來也不是什么新鮮事兒，F(xiàn)DA在2017年8月的時候就已經(jīng)發(fā)布了《使用真實世界證據(jù)支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》，之后也陸續(xù)發(fā)布了一系列指南。但今天也不是炒冷飯，實在是NMPA引入了中國特色的新政策，使得這個真實世界數(shù)據(jù)的使用立刻高光起來。今天就簡單介紹一下這個高光版的真實世界數(shù)據(jù)。

　　1.首先，究竟什么是真實世界數(shù)據(jù)（RWD）呢？

　　真實世界數(shù)據(jù)（RWD）指傳統(tǒng)臨床試驗以外的，從多種來源收集的各種與患者健康狀況和/或常規(guī)診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。

　　由此還可以延伸出兩個概念：

　　真實世界證據(jù)（Real World Evidence，RWE）是指通過分析真實世界數(shù)據(jù)而產(chǎn)生的與醫(yī)療產(chǎn)品的使用及潛在獲益或風(fēng)險相關(guān)的臨床證據(jù)。而這一研究分析過程稱為真實世界研究（Real World Study，RWS）。

　　2.如何獲得真實世界數(shù)據(jù)呢？

　　常見的真實世界數(shù)據(jù)包括但不限于登記數(shù)據(jù)、醫(yī)院病歷數(shù)據(jù)、區(qū)域健康醫(yī)療數(shù)據(jù)、醫(yī)療保險數(shù)據(jù)、健康檔案、公共監(jiān)測數(shù)據(jù)、患者自報數(shù)據(jù)、移動設(shè)備產(chǎn)生的數(shù)據(jù)等。

　　其實不難看出，真實世界數(shù)據(jù)主要是指患者使用某種醫(yī)療設(shè)備進(jìn)行治療的實際臨床信息記錄，它可以更直觀地反映出醫(yī)療設(shè)備使用的實際安全性和有效性。

　　3.真實世界數(shù)據(jù)的應(yīng)用具體是什么？

　　通常來說，真實世界的數(shù)據(jù)不能用作獨立證據(jù)，它主要是對現(xiàn)有證據(jù)的補充。但這個補充有時候很能起到四兩撥千斤的用處。下面就舉幾個好用的例子：

　?。?）在CER途徑中，RWD數(shù)據(jù)是等同性評價中，對比設(shè)備臨床數(shù)據(jù)的主要來源。

　?。?）在單組臨床試驗設(shè)計中，RWD還可以為單臂研究提供外部對照。或為單臂研究的性能目標(biāo)設(shè)定提供更多的證據(jù)。
　　我們都知道，如果我們選用平行對照設(shè)計，那么臨床試驗中需要加入對照品，樣品和試驗成本都將翻倍。而單組臨床試驗設(shè)計在這方面具有明顯的優(yōu)勢。然而，如果市場上已經(jīng)有類似的產(chǎn)品流通，單組臨床試驗設(shè)計通常會受到監(jiān)管部門的質(zhì)疑。在這種情況下，如果能夠收集已經(jīng)上市產(chǎn)品的真實世界數(shù)據(jù)，分析其安全性和有效性終點，將其納入單組臨床設(shè)計的性能目標(biāo)設(shè)定中，那么對于單組設(shè)計的臨床試驗將更有說服力。

　　（3）現(xiàn)實世界的數(shù)據(jù)可以支持IFU中的適應(yīng)癥更改。
　　對已經(jīng)上市的產(chǎn)品，有時候難免會遇到根據(jù)臨床的實際需求而產(chǎn)生off-label use （即產(chǎn)品用于非指定的適應(yīng)癥）的情況。
　　通常來說，增加適應(yīng)癥最繁瑣的工作就是補充相關(guān)的臨床試驗。但是如果這種off-lable use的使用頻率非常高的話，那么就可以收集到足夠的真實世界數(shù)據(jù)，作為用于該適應(yīng)癥的安全性和有效性證據(jù)。這樣以來，就可以大大減少補充臨床試驗的成本和工作量。

　?。?）對于高風(fēng)險植入物等醫(yī)療器械，真實世界數(shù)據(jù)可以幫助進(jìn)行遠(yuǎn)期安全性和有效性評價。這個一目了然，不多說。

　　（5）下面是安利的重點部分：NMPA還提供了一個很利好的政策，讓海外（進(jìn)口）醫(yī)療產(chǎn)品在無注冊證的情況下，可以在中國收集RWD以支持急需的臨床產(chǎn)品的注冊。

　　國內(nèi)有真實世界數(shù)據(jù)試驗區(qū)嗎？

　　2019年10月，中國啟動了海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)，這是中國第一個也是唯一的真實世界數(shù)據(jù)試驗區(qū)。如果海外產(chǎn)品滿足以下的條件，可以申請在沒有注冊證的情況下在博鰲樂城進(jìn)行先行先試，同時收集真實數(shù)據(jù)來支持NMPA注冊（支持CT，支持海外臨床試驗數(shù)據(jù)，支持CCER）：

　　①產(chǎn)品雖然沒有在中國獲得批準(zhǔn)，但是前提是設(shè)備已經(jīng)獲得原產(chǎn)國的批準(zhǔn)。
　?、谒梢允莿?chuàng)新設(shè)備，也可以認(rèn)為該設(shè)備與已有設(shè)備相比更好或更不同。
　?、蹪M足臨床緊急需求并用于特定醫(yī)療目的：患者或臨床醫(yī)生需要。
　?、軟]有其他治療方法或設(shè)備可以治療這種疾病。

　　目前，通過RWD取得NMPA注冊的案例有哪些？

　　2020年3月26日，Allergan的XEN青光眼治療系統(tǒng)第一個通過RWD獲得國家NMPA批準(zhǔn)。
　　2021年1月26日，美國強生的Catalys飛秒激光眼科治療系統(tǒng)成為第二個通過RWD獲批的產(chǎn)品。

　　怎么樣，心動了沒有？趕緊行動起來吧，收集真實世界數(shù)據(jù)來獲批吧！
　　作者：事兒君