醫(yī)療器械臨床試驗數據庫遞交資料清單

第一塊：原始數據庫

這是最基礎也是最重要的部分。簡單說，就是你從病例報告表（CRF）上和試驗相關的外部文件里直接收集來的、沒經過任何修飾的原始數據。就像記流水賬一樣，病人哪天用了什么藥、出現(xiàn)了什么反應、檢查結果是多少，都得原原本本記錄在這里。

（1）數據必須真實。你交上去的數據，要和原始記錄本上、病例報告表上寫的一模一樣，不能有任何改動或者“美化”。

（2）數據要能找得到源頭。每條數據都要有跡可循，能對應回原始記錄。

（3）數據要讓人看得明白。數據庫結構要清晰，變量（就是那些記錄信息的項目，比如年齡、性別、檢查指標等）名字和標簽要用中文寫清楚，讓人一看就知道這個數據代表什么。

（4）格式要求。現(xiàn)在官方推薦用XPT（V5）格式來交這個原始數據庫。建議把所有原始數據集合在一起，做成一個大的XPT文件交上去。

（5）怎么組織數據。同一個主題的數據放一起。比如，病人的基本信息（年齡、性別、身高體重）放一個數據集；每次訪視做的膝關節(jié)評分放另一個數據集。每個數據集里必須包含能唯一識別這個病人的編號（ID），這樣不同數據集里同一個病人的信息才能串起來。如果同一個檢查在不同時間點做了多次（比如手術后3個月查一次，6個月再查一次），一定要用變量明確標出來訪視時間點（比如變量名可以叫Visit_3m, Visit_6m）。

第二塊：分析數據庫

這個庫不是原始數據直接拿過來的，是為了方便做統(tǒng)計計算，在原始數據基礎上處理過的數據庫。簡單說，就是用原始數據按照統(tǒng)計計劃算出來，最后用來生成臨床試驗報告里那些圖表結果的數據。

（1）數據要有來龍去脈。分析數據庫里的每個數據，特別是那些算出來的新數據（比如把兩次檢查結果平均了一下），必須說清楚是用原始庫里哪個數據、按什么公式算出來的。這樣別人才能驗證你的結果對不對。

（2）數據要干凈好用。這個庫的結構要特別清晰，拿到手不需要做很復雜的處理就能直接進行統(tǒng)計分析。

（3）怎么給數據集起名字。建議在數據集名字前面加個“AD”（意思是分析數據），這樣一眼就能認出來。比如專門分析不良事件的數據集，可以叫ADAE。

（4）變量命名要規(guī)范。要求和原始數據庫一樣清晰易懂，用中文標簽說明。

（5）區(qū)分不同人群。要明確標出來哪些病人屬于全分析集（FAS）、哪些屬于符合方案集（PPS）、哪些屬于安全集（SS）。如果數據庫整理過程中產生了新的編號或者時間標記，也要說清楚。

（6）格式要求。和原始數據庫一樣，官方推薦用XPT（V5）格式。同樣建議把所有分析數據集合在一起，做成一個大的XPT文件遞交。

第三塊：說明性文件

光有數據庫還不夠，需要一些“說明書”來幫助審閱的人快速理解你交的這一大堆數據是什么、怎么組織的、怎么用的。

（1）數據說明文件 (最重要)： 這個文件要詳細解釋原始數據庫和分析數據庫里面都有哪些數據集、每個數據集里有哪些變量、每個變量是什么類型（是數字還是文字）、代表什么意思、可能的取值有哪些、不同數據集之間有什么關系。建議做成Excel表格，看起來一目了然。如果分析數據庫里有計算出來的新變量（衍生變量），必須在這里寫清楚計算規(guī)則，用了原始庫的哪些變量，怎么算的。如果用了像MedDRA這種標準醫(yī)學詞典給不良事件編碼，要寫明用的是哪個詞典、哪個版本。

（2）注釋病例報告表 (Annotated CRF)： 就是把空白的病例報告表拿過來，在每一項收集的信息旁邊，標注上它在數據庫里對應的變量名是啥。比如，病例報告表上“性別”那一欄旁邊，標注上數據庫變量名是“sex”。這樣審閱的人就能一下子在數據庫里找到對應的數據。另外，如果病例報告表上有些信息你覺得和主要分析無關（比如病人地址，如果研究不關心地域影響），可以不放進數據庫，但必須在注釋CRF上把這個地方標出來，寫明“不遞交”，并解釋清楚為什么不交。

（3）程序代碼使用說明文件： 用來解釋你后面要交的程序代碼怎么用。要說明運行這些代碼需要什么電腦系統(tǒng)、什么統(tǒng)計軟件（比如SAS版本），代碼文件要不要改、怎么改才能跑起來。

（4）其他說明性文件： 如果你覺得還有些文件能幫助審閱者更快地抓住重點，比如整個數據庫的概覽文件，或者對試驗中一些特殊情況的說明文件，也鼓勵一起交上去。

第四塊：程序代碼

就是用來生成分析數據庫和最終統(tǒng)計結果的那一串串計算機指令。這是保證別人能重現(xiàn)你結果的關鍵。

（1）交哪些代碼。主要交兩部分的代碼：一是把原始數據庫變成分析數據庫的代碼；二是用分析數據庫生成臨床試驗報告里那些統(tǒng)計圖表的代碼。那些只用來調整表格格式或者美化圖表的代碼，可以不交。

（2）代碼要寫得清楚。代碼結構要清晰，要符合通用的編程規(guī)范。關鍵地方要加上中文注釋，說明這段代碼是干嘛用的，讓人能看懂你的邏輯。

（3）代碼里調用了其他宏程序怎么辦。如果你寫的代碼里用了別人寫好的宏程序（就是一些打包好的功能模塊），必須把這些宏程序的代碼也一起交上來，并且說明運行這個宏需要什么軟件版本和系統(tǒng)環(huán)境。

（4）格式要求。程序代碼文件建議用TXT文本格式遞交。

怎么把我搜索到的資料打包交上去？

不是一股腦兒塞進一個文件夾就行了，得按規(guī)矩來：

1.建一個總文件夾。

2.在總文件夾里，建四個子文件夾：

（1）一個放 原始數據庫 (那個大的XPT文件)。

（2）一個放 分析數據庫 (那個大的XPT文件)。

（3）一個放所有的 說明性文件 (數據說明Excel、注釋CRF、代碼說明文件等)。

（4）一個放所有的 程序代碼 (TXT文件)。

3.文件格式：

（1）數據庫：XPT (V5) 格式。

（2）說明性文件：PDF、Word、Excel 都可以。

（3）程序代碼：TXT 文本格式。

總結一下

給監(jiān)管機構遞交醫(yī)療器械臨床試驗數據庫，核心就是這四大件：原始數據庫、分析數據庫、說明性文件和程序代碼。記住三條黃金原則：真實（數據不能變）、可追溯（結果能重現(xiàn)）、易讀（結構要清晰）。準備工作時，務必嚴格按照《醫(yī)療器械臨床試驗數據遞交要求注冊審查指導原則》來操作，特別是數據庫格式（XPT）和文件組織結構（四個子文件夾）。把我搜索到的資料準備齊全、整理清楚，是確保你的醫(yī)療器械注冊資料順利通過技術審評的重要一步。找像思途CRO這樣的專業(yè)團隊幫忙梳理和準備我搜索到的資料，能大大提高效率和規(guī)范性。